罗氏联手PTC开展罕见病SMA临床II期研究
制药巨头罗氏公司最近在罕见病疗法领域再有新动作。公司与其合作伙伴PTC公司即将就旗下新药RG7916治疗罕见疾病脊髓性肌萎缩（SMA）开展临床II期研究。公司表示这一研究将主要分为两部分，首先研究人员将在志愿者群体中进行RG7916不同药物剂量安全性和有效性的评价，其次公司将开展这一药物疗效的研究。预计第二部分研究将于2017年启动，这也将触发公司双方签订合约中2000万美元里程碑奖金的约定。
CRISPR Therapeutics融资5600万美元 专利之争恐成定时炸弹
CRISPR/Cas9技术已经成为基因编辑领域的一颗超新星。这一技术背后是攻克一些遗传疾病乃至癌症的巨大市场潜力。一大批以CRISPR/Cas9技术为基础的生物医药公司也纷纷竞赛，准备抢滩这片巨大市场。最近，继Editas和Inte
Amicus Therapeutics法布里病新药Galafold获英国NICE支持批准
Galafold是一种口服小分子药物，可结合并帮助α-半乳糖苷酶A（alpha-gal A）正确折叠，改善其功能。
不选择癌症药物研发，Ovid Therapeutics为何要专注罕见神经系统疾病领域？
十年前，只有2个抗癌药物项目在研究如何调节人体免疫系统，使之更好地攻击肿瘤细胞的方法。“但研究人员注意到，肿瘤并没有缩小，而是在不断增长。”知名医药公司Bristol-Meyers Squibb（简称BMS）的前高级副总裁Jer
FDA授予TG Therapeutics公司2个药物孤儿药地位
其一是TG-1101（ublituximab），该药是一种糖基化的抗CD20单抗；TGR2-1202是一种口服的新一代PI3Kδ抑制剂。
ProNAi Therapeutics宣布彻底放弃RNAi疗法PNT2258
RNAi疗法被认为是攻克包括肿瘤在内的众多疑难杂症的有力解决办法之一。然而，长期以来这一疗法的安全性一直受到业界的担忧。此前该领域内多个公司的研究失利也为这一疗法的前景蒙上一层阴云。最近，来自加拿大的生物医药公司ProNAi Therapeutics最终也成为了这份名单上的“牺牲品”。公司表示将彻底放弃其开发的RNAi疗法PNT2258。
PTC杜氏肌营养不良药物Translarna获NICE支持批准
近日，PTC Therapeutics的杜氏肌营养不良症药物Translarna获得NICE批准用于患有杜氏肌营养不良症5岁以上儿童及成人的治疗。
Aptuit LLC与Dimension Therapeutics达成战略合作
推动精选的Dimension项目完成药品临床试验申报 康涅狄格州格林威治和马萨诸塞州坎布里奇2016年7月8日电 /美通社/ -- 针对罕见病适应症的三个基因治疗项目的活动已经展开 首屈一指的全球性
Amicus Therapeutics法布瑞氏症药物Galafold获欧盟批准
Amicus Therapeutics近日在欧盟监管方面收获好消息，其法布瑞氏症药物Galafold获得欧盟委员会批准。
NICE:PTC杜氏肌营养不良新药想上市？先和NHS谈好价！
著名罕见病公司PTC开发的用于治疗杜氏肌营养不良新药Translarna最近在英国市场迎来了一个转折。英国NICE同意给予PTC和NHS更多时间用于谈判并就药物价格达成一致以便该药物能够最终进入英国的医保体系。就在几周前，NICE曾建议Translarna用于仍具有行走能力的五岁以上由基因无义突变引起的杜氏肌营养不良患者。